Nova droga pode aliviar a gota grave e difícil de tratar


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TERÇA-FEIRA 16 de agosto (HealthDay News) - Para alguns pacientes de gota afligidos por uma forma particularmente severa e incapacitante da doença que consideram os tratamentos padrão intoleráveis ​​ou ineficazes, uma alternativa recentemente aprovada parece proporcionar alívio.

O tratamento com infusão intravenosa chamado pegloticase (nome comercial Krystexxa) não tem efeito duradouro nos pacientes mais graves de gota, mas os pesquisadores dizem que, para os cerca de quatro em cada 10 pacientes que respondem positivamente, a melhora pode ser significativa.

O uso de pegloticase foi aprovado pelo Food and Drug Administration EUA em setembro de 2010.

No entanto, o tratamento é caro eo estudo encontrou uma alta taxa de efeitos colaterais, alguns extremamente graves, sugerindo que os prestadores de benefícios e benefícios em uma base caso a caso

"O que estamos focando aqui são os aproximadamente 3% dos pacientes com gota que têm a forma mais avançada da doença", disse o autor sênior do estudo Dr. Michael A. Becker, professor emérito de medicina na Universidade de Chicago.

"Cerca de 80 por cento do tempo esses pacientes são intolerantes a medicação de longa data para a gota, alopurinol", explicou Becker. "Para os outros 20%, a medicação ou não tem eficácia suficiente ou leva muito tempo para entrar em vigor.

" Então, a pegloticase é claramente um agente de nicho projetado especificamente para esses piores casos ", disse Becker." uma alternativa dispendiosa que exige infusões intravenosas cuidadosamente monitoradas por um período prolongado de tempo. E existe um potencial para reações à infusão, que podem ser - embora geralmente não sejam - severas.

"Mas a conclusão é que esse tratamento oferece esperança para pessoas que foram consideradas não passíveis de tratamento com agentes convencionais, "concluiu.

Becker e seus colegas publicaram suas descobertas na edição de 17 de agosto do Journal of the American Medical Association . A Savient Pharmaceuticals, que licenciou os direitos exclusivos de tecnologia relacionados à pegloticase, financiou o estudo e teve entrada nele.

Os autores do estudo observaram que aproximadamente 6 milhões de homens e mulheres nos Estados Unidos sofrem de alguma forma de gota, doença que decorre de uma incapacidade do corpo de descartar adequadamente o acúmulo de ácido úrico. Nas últimas duas décadas, o número de americanos que lutam contra a doença subiu em cerca de 50%.

Para tais indivíduos, a montagem de níveis de ácido úrico dá origem a formações cristalinas de agulha, que por sua vez se alojam nas articulações e tecidos (principalmente o dedão do pé), causando inflamação e freqüentemente debilitante dor. Desde 1966, o alopurinol administrado por via oral (Lopurin, Zyloprim) tem sido o tratamento de registro, ajudando muitos pacientes, diminuindo a produção de ácido úrico durante a drenagem. depósitos insustentáveis ​​pelos rins. Uma segunda opção de tratamento oral, chamada febuxostate (Uloric) foi aprovada há dois anos.

Mas para uma pequena minoria de pacientes, as pílulas não funcionam, funcionam muito lentamente ou provocam efeitos colaterais graves. Sua gota pode levar a doença articular, deformidade, dor crônica, incapacidade e diminuição da qualidade de vida. E para tais indivíduos não houve "plano B".

Para alguns desses pacientes, Becker explicou bi-semanalmente (a cada duas semanas) infusões intravenosas de pegloticase contendo uma versão modificada de uma enzima suína chamada "uricase" (

Para ver como essa nova abordagem pode ser eficaz, os autores do estudo conduziram dois ensaios de seis meses em conjunto, envolvendo um total final de 212 pacientes. com gota severa, crônica e previamente intratável, que estavam sendo atendidos em 56 instalações diferentes de reumatologia nos Estados Unidos, Canadá e México.

Os pacientes foram divididos aleatoriamente em três grupos: um para receber 8 miligramas de pegloticase quinzenalmente; um segundo para receber o medicamento uma vez por mês; e o terceiro colocado em soro fisiológico injetável (um placebo).

O resultado: todos os pacientes que receberam pegloticase tiveram uma queda rápida em seus níveis de ácido úrico para níveis considerados normais. No entanto, em alguns casos, o declínio do ácido úrico foi temporário, os investigadores encontraram.

O estudo indicou que o novo tratamento não vai ajudar todos os cerca de 120.000 a 180.000 americanos com este tipo mais grave de gota. Na verdade, a medicação pareceu provocar uma resposta do tipo tudo ou nada, ajudando bastante alguns pacientes, sem quase nenhum efeito sobre os outros. No final, a equipe de pesquisa descobriu que 42% dos pacientes pegloticase bi-semanais mantinham a úrica normal. níveis de ácido para um mínimo de 80% do período de estudo de meio ano. O mesmo ocorreu entre 35% dos pacientes pegloticase mensais. Aquelas soluções salinas dadas não obtiveram nenhuma melhoria.

No geral, a qualidade de vida subiu entre os dois conjuntos de pacientes pegloticase, assim como a mobilidade e a função; houve também uma redução na dor. Além disso, muitos dos nódulos tipicamente associados à gota de longo prazo (denominados "tophi") resolveram em aproximadamente 40% e 20% dos pacientes pegloticase quinzenais e mensais, respectivamente.

No entanto, os autores disseram que 90% de pacientes pegloticase experimentaram pelo menos um efeito colateral, mais comumente um breve surto de gota. Esses efeitos secundários também são uma característica comum entre os pacientes alopurinol no período imediato após o lançamento do tratamento.

Mais seriamente, cerca de um quarto dos pacientes pegloticase bi-semanais e 42% que receberam injeções mensais experimentaram infusão respostas imunes no local da injeção de drogas. Em 5% a 8% dos pacientes, a reação foi grave e cinco pacientes apresentaram anafilaxia.

Dr. Tuhina Neogi, professora associada de medicina da Faculdade de Medicina da Universidade de Boston, disse: "A grande maioria dos pacientes pode ser administrada de forma adequada e adequada com os medicamentos existentes. A meta para essa nova abordagem não é claramente a medíocre". Gout Patient. "

" Mas para aquele pequeno grupo de pacientes para quem nenhuma das outras opções funciona, ou para quem há intolerâncias, este é um novo caminho a seguir ", disse Neogi.

" E o que é Vale a pena ressaltar, "ela acrescentou," é que isso funciona por meio de um mecanismo de ação completamente diferente das drogas existentes. Em vez de desligar a torneira de ácido úrico ou abrir um dreno, essa droga entra como um balde e simplesmente remove as coisas. Portanto, isso é verdadeiramente único e empolgante. "Última Atualização: 17/8/2011

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